Criança do Oeste participará de pesquisa pioneira de AME que será realizada no Brasil
O pequeno usará o medicamento Ridisplam, que já foi aprovado pela agência regulatória de medicamentos dos EUA.
O pequeno Luiz Miguel Kerber, de três anos, morador de Concórdia, no Oeste de Santa Catarina, é uma das seis crianças portadoras de Atrofia Muscular Espinhal (AME) selecionada para um experimento pioneiro no Brasil.
O pequeno usará o medicamento Ridisplam, que já foi aprovado pela agência regulatória de medicamentos dos EUA (Estados Unidos da América), mas está em fase de aprovação pela Anvisa. Luiz Miguel receberá o remédio de forma gratuita pelo restante da vida.
O medicamento foi desenvolvido para tratar pacientes acometidos pela AME. Em dois testes clínicos já realizados nos EUA, o medicamento melhorou a função motora em pessoas com AME de diferentes idades e níveis de gravidade da doença. O Ridisplam é o único medicamento que pode ser tomado em casa.
Para ser incorporado no país a farmacêutica que produziu selecionou brasileiros para usarem o medicamento. Luiz foi selecionado por meio do Instituto Nacional de Atrofia Muscular Espinhal (INAME), uma associação de familiares e pacientes vinculados à AME. Somente seis pacientes foram selecionados para a fase inicial.
De acordo com informações do INAME, o Ridisplan foi aprovado pela agência regulatória de medicamentos dos EUA para o tratamento de AME tipo 1, 2 e 3 para adultos e crianças maiores de dois meses. Além disso, ajudou bebês a sobreviver sem ventilação permanente e alcançar a capacidade de sentar sem apoio.
O medicamento foi recebido nesta semana, por meio do Hospital Dra Izolde Hubner Dalmora, de Lindóia do Sul, que se cadastrou para receber o remédio e repassá-lo à Luiz Miguel.